2016年2月29日，是第九个国际罕见病日。近日，记者采访发现，目前国内罕见病患者面临的最大难题是缺药可治、用药昂贵。（2月29日《羊城晚报》）

　　近年来，罕见病患者遭遇困境的案例不时见诸报端，特别是因一场由国外传入并在国内风靡一时的“冰桶挑战”公益活动，让罕见病成为热词，引起了政府和职能部门的重视，一些罕见病开始纳入医保范围之内，减轻了罕见病患者及其家庭的经济负担。但从整体情况来看，罕见病患者目前面临的最大困难依然是用药昂贵，无药可治。这些问题亟需政策解药来破解，也只有依靠政策才能解决。

　　罕见病患者用药昂贵，看不起病，归根结底在于我国对罕见病缺乏一个明确的定性，没有将所有罕见病纳入到医保、大病救助范围之类，只有极少数罕见病纳入医保、大病救助之内。而且，统计数据显示，超过2/3的罕见病用药，国内没有生产，只能依靠服用进口药，使得价格相当昂贵，患者普遍用不起。罕见病患者的医药费没法报销，只能自行承担，成为家庭的巨大经济负担。根据世界卫生组织的定义，如果医疗支出超过家庭可支配收入的40%即为“灾难性支出”，这意味着一个有稳定收入的家庭也承担不起罕见病，会因罕见病致贫。

　　再者，罕见病患者在用药上，更严重的是面临无药可用的困境，患者买不到药物，很难买到需要的药物。全国各类罕见病患者规模虽然多达1680万人，但涵盖了7000种罕见病，平均下来，每种罕见病的患者并不多，只有几千人，需要服用的药物总量很少。药品生产企业不是慈善机构，生产什么药物首先考虑到的是自身经济利益最大化，广大药企为了追逐利润最大化，普遍不愿意生产小众的罕见病药物，研发更处于冷门，很少有药企愿意冒着市场风险研发罕见病药物。这就导致罕见病患者即便手中有钱，往往也买不到需要的药物，罕见病药物断货成为一种普遍现象。而且，罕见病发病率低，绝大部分医院缺乏相应的医疗技术和医务人员，病情难以确诊，漏诊、误诊时有发生，有的病人甚至历经三五年才能确诊。

　　要让罕见病患者摆脱挣扎的命运，国家政策必须给力。首先，国家对罕见病要给出一个明确定义，并将所有罕见病纳入到医保范围之中。对医药费花费比较大的罕见病，还应纳入到大病救助范围之中，切实减轻患者的医药负担。其次，罕见病用药的研发，政府要承担起来，加强罕见病药物的研发力度。同时，通过减免税收等优惠政策，支持药企研发和生产罕见病药物，让药企从中可以获利，确保罕见病药物的市场供应。再者，对于国内没有生产的罕见病药物，在进口国外罕见病药物上，应当开通绿色通道，降低进口罕见病药物价格，惠及更多的患者。